สถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข (สวรส.)

สวรส. องค์การเภสัชกรรม จับมือเครือข่ายพันธมิตรวิชาการ วิจัยทางคลินิกของยาขับเหล็ก Deferasirox เพื่อคุณภาพชีวิตที่ดีของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย

โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบมากที่สุดในประเทศไทย โดยผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือด จะมีภาวะธาตุเหล็กเกินเรื้อรัง เนื่องจากได้รับเลือดเป็นประจำ ในขณะที่ชนิดไม่พึ่งพาเลือด จะมีภาวะธาตุเหล็กเกินจากการดูดซึมธาตุเหล็กของลำไส้ที่เพิ่มขึ้น ในกรณีผู้ป่วยดังกล่าวจำเป็นต้องได้รับยาขับธาตุเหล็กอย่างต่อเนื่อง เพื่อป้องกันการเสียชีวิตและการเกิดผลแทรกซ้อนจากภาวะธาตุเหล็กเกิน ซึ่งปัจจุบันจะมีการใช้ยา Deferasirox เพื่อการรักษาอาการดังกล่าว โดยองค์การเภสัชกรรมสามารถผลิตยา Deferasirox ได้ แต่สำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.) ยังต้องสูญเสียค่ายาดังกล่าวให้กับผู้ป่วยปีละ 32,850 - 74,760 บาท/คน/ปี คิดเป็นมูลค่ารวมกว่า 263 ล้านบาทต่อปี ดังนั้น โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียจึงเป็นอีกหนึ่งโรคสำคัญที่ต้องช่วยกันพัฒนาองค์ความรู้จากงานวิจัยเชิงคลินิก เพื่อคุณภาพชีวิตที่ดีของผู้ป่วย

สถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข (สวรส.) องค์การเภสัชกรรม มหาวิทยาลัยมหิดล และจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย จึงลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือทางวิชาการเรื่อง การดำเนินงานโครงการวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox ที่ผลิตโดยองค์การเภสัชกรรม โดยมีผู้ร่วมลงนามได้แก่ นพ.วิฑูรย์ ด่านวิบูลย์ ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม ผศ.ดร.จรวยพร ศรีศศลักษณ์ รองผู้อำนวยการสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย พร้อมด้วย ดร.ภญ.นันทกาญจน์ สุวรรณปิฎกกุล รองผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม ศ.นพ.อภิชาติ อัศวมงคลกุล คณบดีคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล ศ.ดร.ภญ.พรอนงค์ อร่ามวิทย์ คณบดีคณะเภสัชศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย รศ.นพ.สิทธิ์ สาธรสุเมธี รองคณบดีฝ่ายวิจัยและนวัตกรรม คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล ศ.ดร.นพ.วิปร วิประกษิต คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล เป็นพยาน เพื่อศึกษาประสิทธิผล ความปลอดภัย และคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกินที่ได้รับยา Deferasirox และศึกษาปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่มีความสัมพันธ์กับการตอบสนองต่อยา Deferasirox และ/หรือระดับยาในพลาสมา รวมถึงศึกษาเภสัชจลนศาสตร์ของยา Deferasirox และพัฒนาแบบจำลองทางเภสัชจลนศาสตร์เชิงสรีรวิทยา สำหรับ ทำนายระดับยาในเลือดของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือดที่มีปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่แตกต่างกัน เพื่อการใช้ยาขับเหล็ก Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยคนไทย รวมทั้งเกิดการพัฒนาองค์ความรู้ใหม่ๆ ตลอดจนเพื่อเป็นประโยชน์ในการวางแผนการรักษา และติดตามผลการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อให้มีคุณภาพชีวิตที่ดี เมื่อวันที่ 19 มกราคม 2566 ณ องค์การเภสัชกรรม

นพ.วิฑูรย์ ด่านวิบูลย์ ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม กล่าวว่า โรคธาลัสซีเมียเป็นปัญหาสำคัญทางสาธารณสุขของประเทศไทย โดยคนไทยป่วยเป็นโรคนี้มากถึง 15% องค์การฯ ได้ตระหนักถึงความสำคัญในการส่งเสริมให้คนไทยสามารถเข้าถึงยารักษาโรคธาลัสซีเมียที่มีประสิทธิภาพ จึงได้มีการวิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferiprone หรือ GPO-L-ONE ขึ้น และได้รับการขึ้นทะเบียนมาตั้งแต่ปี 2551 อย่างไรก็ตามยาดังกล่าวมีข้อจำกัดในการรับประทาน โดยต้องรับประทานวันละ 3-4 ครั้ง ดังนั้นเพื่อเป็นการเพิ่มทางเลือกให้กับแพทย์และผู้ป่วยในการใช้ยามากขึ้น จึงได้วิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferasirox GPO ซึ่งสามารถรับประทานเพียงวันละครั้งเท่านั้น และล่าสุดองค์การฯ ได้วิจัยและพัฒนาจนสามารถสังเคราะห์วัตถุดิบทางยา Deferiprone และ Deferasirox ได้เอง ซึ่งเป็นไปตามนโยบายขับเคลื่อนการพัฒนาประเทศไทยด้วยโมเดลเศรษฐกิจ BCG นับเป็นการเพิ่มขีดความสามารถและความมั่นคงด้านยารักษาโรคธาลัสซีเมียของประเทศไทยอย่างยั่งยืน และเมื่อผลการศึกษางานวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox สำเร็จแล้วจะเป็นประโยชน์อย่างยิ่งในการปรับขนาดยา การใช้ยาขับเหล็ก Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยคนไทยต่อไป

ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคโลหิตจางทางพันธุกรรมที่สำคัญที่สุดในภูมิภาคเอเชีย โดยเฉพาะอย่างยิ่งในประเทศไทย จากงานวิจัยของทีมวิจัยศูนย์ธาลัสซีเมีย คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล พบว่า ประชากรชาวไทยมากกว่าครึ่งมีพันธุกรรมแฝงของโรคดังกล่าว จึงประมาณการว่ามีคนไทยไม่น้อยกว่า 700,000 คนที่ป่วยด้วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย ซึ่งเป็นหนึ่งในปัญหาภาวะแทรกซ้อนสำคัญ และเป็นสาเหตุการตายอันดับหนึ่งของผู้ป่วย โดยโรคดังกล่าวคือ ภาวะธาตุเหล็กเกิน ธาตุเหล็กที่สะสมอยู่ในร่างกายผู้ป่วยจะเหนี่ยวนำให้เกิดความผิดปกติของอวัยวะ ภายในต่างๆ ตามมา เช่น ภาวะพร่องฮอร์โมน ภาวะเหล็กสะสมในตับและหัวใจ ส่งผลให้เกิดภาวะตับแข็ง ตับวายและหัวใจล้มเหลวในที่สุด จึงเป็นเรื่องที่น่ายินดีที่องค์การฯ ประสบความสำเร็จในการพัฒนายาขับเหล็กชนิดใหม่ Deferasirox ซึ่งเป็นยาขับเหล็กที่ได้รับการศึกษาวิจัยอย่างกว้างขวางในต่างประเทศว่ามีประสิทธิภาพดีในการลดปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายผู้ป่วย ที่มีภาวะเหล็กเกิน ทั้งจากโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียและโรคทางโลหิตวิทยาอื่นๆ

ความร่วมมือในครั้งนี้ มหาวิทยาลัยมหิดลโดยคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล เป็นผู้ดำเนินการโครงการศึกษาวิจัยทางคลินิก เพื่อวิเคราะห์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาขับเหล็กดังกล่าว โดยได้รับความร่วมมือเป็นอย่างดีจากคณะผู้วิจัยร่วม คณะเภสัชศาสตร์จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย นอกจากนี้โครงการดังกล่าวยังจะได้มีการศึกษาวิจัยในเชิงลึกถึงข้อมูลจีโนมของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อนำข้อมูลดังกล่าวมาวิเคราะห์ถึงโอกาสในการตอบสนองต่อยาและโอกาสในการเกิดการแพ้ยา เพื่อประโยชน์ในการสร้างฐานข้อมูลเภสัชพันธุศาสตร์ของยาขับเหล็กเป็นครั้งแรกในประเทศไทย และโครงการดังกล่าวเป็นส่วนหนึ่งของโครงการจีโนมิกส์ไทยแลนด์ ที่ได้รับการสนับสนุนจากสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข ซึ่งองค์ความรู้ทางการแพทย์จีโนมิกส์ที่จะได้จากโครงการดังกล่าว เป็นประโยชน์ไม่เฉพาะแต่ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเท่านั้น แต่จะเกิดประโยชน์ให้กับประเทศไทยในฐานะของการสร้างฐานข้อมูลทางพันธุกรรมของโรคทางโลหิตวิทยาอีกด้วย

ผศ.ดร.จรวยพร ศรีศศลักษณ์ รองผู้อำนวยการสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข กล่าวว่า สวรส. ในฐานะที่เป็นหน่วยงานกลางในการขับเคลื่อนแผนปฏิบัติการบูรณาการจีโนมิกส์ประเทศไทย หรือ Genomics Thailand เพื่อสนับสนุนการถอดรหัสพันธุกรรมคนไทย จำนวน 50,000 ราย ในระยะเวลา 5 ปี โดยจะสนับสนุนงานวิจัยมุ่งเป้าใน 5 กลุ่มโรค ได้แก่ กลุ่มโรคมะเร็ง กลุ่มโรคหายากและวินิจฉัยยาก กลุ่มโรคไม่ติดต่อเรื้อรัง กลุ่มโรคติดเชื้อ และกลุ่มเภสัชพันธุศาสตร์ เพื่อให้เกิดการนําข้อมูลไปใช้ยกระดับการให้บริการทั้งภาครัฐและเอกชนอย่างแพร่หลาย ตลอดจนการสนับสนุนให้เกิดสภาพแวดล้อมที่เอื้อต่อการพัฒนางานวิจัยด้านจีโนมิกส์และการให้บริการการแพทย์จีโนมิกส์แบบครบวงจร ที่มีเป้าหมายสำคัญเพื่อปรับเปลี่ยนระบบบริการการแพทย์ให้เกิดมาตรฐานใหม่ที่ดีขึ้น ทั้งในระดับประเทศและระดับภูมิภาคอาเซียน ซึ่งงานวิจัย “โครงการเภสัชพันธุศาสตร์สำหรับการทำนายระดับยา Deferasirox ในพลาสมา และการตอบสนองทางคลินิกในผู้ป่วยโรคทางโลหิตวิทยาชาวไทยที่มีภาวะเหล็กเกิน” ที่ สวรส. สนับสนุนในครั้งนี้ นับเป็นหนึ่งในงานวิจัยมุ่งเป้า กลุ่มเภสัชพันธุศาสตร์ของแผนงานวิจัยจีโนมิกส์ประเทศไทย ที่จะนำไปใช้ประโยชน์ในการตรวจคัดกรองลักษณะทางพันธุกรรมของผู้ป่วยก่อนเริ่มให้ยา Deferasirox ตามนโยบายด้านการแพทย์เฉพาะบุคคล ซึ่งจะทำให้แพทย์สามารถวางแผนการรักษาและใช้ยาที่เหมาะสมกับผู้ป่วย และทำให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาที่รวดเร็วและแม่นยำมากขึ้น รวมทั้งเป็นส่วนหนึ่งของการสนับสนุนการใช้ยาอย่างสมเหตุผล ใช้งบประมาณด้านสาธารณสุขอย่างคุ้มค่า ตลอดจนเป็นข้อมูลเชิงประจักษ์ให้ผู้กำหนดนโยบายนำไปใช้ในการพิจารณากำหนดเป็นสิทธิประโยชน์ในการตรวจยีนให้กับคนไทยในระบบหลักประกันสุขภาพแห่งชาติต่อไป โดยคาดว่างานวิจัยจะแล้วเสร็จภายในเดือน ก.ค. 2566 นี้

ด้าน ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย กล่าวว่า ความร่วมมือในครั้งนี้ เป็นอีกครั้งหนึ่งที่แสดงให้เห็นถึงบทบาทของจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย โดยคณะเภสัชศาสตร์ที่มีองค์ความรู้ ความเชี่ยวชาญและมีความโดดเด่นทางด้านการวิจัยและพัฒนาทางด้านเภสัชศาสตร์ โดยเฉพาะในด้านเภสัชพันธุศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ ในการร่วมเป็นหนึ่งในคณะทำงานผู้เชี่ยวชาญการดำเนินโครงการวิจัยทางคลินิก เพื่อพัฒนาการวางแผนการรักษาด้วยยา Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยแต่ละราย เพื่อช่วยเพิ่มประสิทธิภาพและช่วยผลักดันการใช้งบประมาณด้านสาธารณสุขอย่างคุ้มค่าต่อไป นอกจากนี้ยังจะเป็นแรงบันดาลใจให้กับคณาจารย์ในจุฬาฯ ในการสร้างเครือข่ายความร่วมมือกับหน่วยงานต่างๆ ในการสร้างสรรค์ผลงานวิจัยและนวัตกรรมทางยาให้ประสบผลสำเร็จยิ่งขึ้นต่อไป รวมทั้งเพื่อร่วมสร้างเสริมชุมชน สังคม และประเทศชาติ ตลอดจนความร่วมมือต่างๆ ของทั้ง 4 หน่วยงาน โดยทุกหน่วยงานสามารถนำผลลัพธ์ที่ได้ไปใช้ให้เกิดประโยชน์ต่อการพัฒนาประเทศ โดยเฉพาะในมิติทางด้านการพัฒนายาที่ได้คุณภาพและมาตรฐาน ซึ่งนับเป็นตัวอย่างของต้นแบบการพัฒนาอย่างยั่งยืน